RNA-interferens

Hvad er RNA-interferens?

RNA-interferens (eller RNAi) er en type genterapi, som kan hæmme produktionen af et skadeligt protein i en organisme. RNA-interferens kan på den måde hæmme udtrykket af f.eks. en genetisk sygdom. Metoden bruges dog ikke i ret mange typer medicin endnu, men undersøges primært på forsøgsstadiet.

RNA-interferens ødelægger uønsket mRNA

RNA-interferens indebærer, at man tilfører såkaldt siRNA til patientens celler. siRNA er en særlig type RNA, som kan ødelægge uønsket mRNA. Behandling med siRNA hæmmer på den måde udtrykket af bestemte gener, så de danner mindre protein end normalt.

siRNA virker ved at binde sig til et enzymkompleks i cellen, der kaldes RISC. RISC-enzymkomplekset aktiveres ved bindingen til siR...